腎上腺腦白質(zhì)失養(yǎng)癥是一種罕見的遺傳病，昨天在華盛頓美國基因和細胞治療年會上，科學家宣布用基因治療17名患者16名獲得了初步成功，經(jīng)過基因工程病毒為載體的基因治療2年后，16名患者仍然存活。

　　這一研究是過去研究結果的進一步擴大，會進一步推動腎上腺腦白質(zhì)失養(yǎng)癥基因治療的臨床應用速度。

　　腎上腺腦白質(zhì)失養(yǎng)癥為一X性連隱性遺傳性的神經(jīng)退化疾病，因患者細胞內(nèi)缺乏一種處理非常長鏈飽和性脂肪酸的蛋白酶，導致過氧化物體peroxisome非常長鏈飽和性脂肪酸(very long-chain fattyacids, VLCFA)的代謝異常，特別是C24、C26，導致細胞內(nèi)VLCFA異常堆積。超長鏈脂肪酸主要沉積在大腦白質(zhì)和腎上腺皮質(zhì)，侵蝕腦神經(jīng)系統(tǒng)的髓鞘內(nèi)分泌細胞，進而妨礙神經(jīng)傳導和腎上腺功能。

　　可在不同年紀發(fā)病，表現(xiàn)也很分歧，以最典型的兒童大腦型而言，平均發(fā)病年齡為7歲，會先喪失行動自主能力，而后語言能力漸也喪失，在一年、二年之內(nèi)進入植物人狀態(tài)，通常在診斷后數(shù)年內(nèi)死亡。

　　治療這種疾病唯一被授權的方法是骨髓移植，骨髓移植的治療該病的理論是，用來自骨髓的單核細胞進入大腦轉變?yōu)樾∧z質(zhì)細胞，這些細胞產(chǎn)生正常的非常長鏈飽和性脂肪酸的蛋白酶，幫助處理非常長鏈飽和性脂肪酸。但是骨髓移植也存在風險，包括免疫排斥，配型困難等問題。作為一種選擇，2000年代后期，法國科學家用攜帶目標基因的病毒載體感染的骨細胞進行基因治療的嘗試。2009年，該研究小組在《科學》報道了這種方法的治療效果。

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　　在藍鳥生物技術公司支持下，哈佛大學波士頓兒童醫(yī)院科學家David Williams等對這種治療方法進行了更大規(guī)模的臨床研究，首先從17名腦型腎上腺腦白質(zhì)失養(yǎng)癥男孩患者采集血液白細胞，這些孩子年齡在4-13歲不等，然后用HIV病毒攜帶目標基因對這些細胞進行處理，然后將這些細胞回輸給患者。

　　Williams認為這些結果非常令人激動，沒有患者發(fā)生基因錯誤插入導致細胞失控增殖發(fā)生白血病，這是過去基因治療曾經(jīng)遭遇的一個問題。其中一名患者發(fā)生膀胱炎，另一名發(fā)生心律不齊，治療后都恢復。

　　但是這些患兒并不是完全康復，基因治療沒有逆轉腎上腺腦白質(zhì)失養(yǎng)癥，這些骨髓來源的細胞轉變?yōu)槟z質(zhì)細胞需要幾個月時間。

　　但是他們已經(jīng)可以上學進行正常生活。Williams說，其中一個關鍵是早期發(fā)現(xiàn)，早期進行治療。

　　這一治療方法要獲得FDA批準必須等到所有患者治療時間達到2年，歐洲已經(jīng)批準了一種罕見病基因治療方法，不久可能會批準第二種，但是FDA至今沒有批準任何一項基因治療方法。

　　藥品本來是一種用來治病救人的特殊商品，在生產(chǎn)流通的各個環(huán)節(jié)都需要慎之又慎。因為一旦藥品質(zhì)量出現(xiàn)問題，不僅可能導致貽誤病情，甚至會危及人的生命。不過，近日《經(jīng)濟參考報》的一則報道讓公眾繃緊了神經(jīng)。報道稱，包括太極集團、通藥集團、哈藥集團等5家知名藥企的部分成品藥中被檢測出較高的硫磺含量，不僅危及患者健康，還會影響藥效。

　　據(jù)介紹，上述藥品成分中均含有浙貝這一中藥材原料，它可能是造成藥品含硫磺量較大的原因。另外報道還披露，目前在中藥材市場上，有不少用硫磺熏蒸的浙貝在銷售。那么，報道中提到的“浙貝”當中是否真的含有硫磺呢?

　　白某在去年底購買了一些知名藥企的5種常見止咳化痰藥品。經(jīng)過西安國聯(lián)質(zhì)量檢測技術股份有限公司檢測發(fā)現(xiàn)，包括太極集團重慶中藥二廠有限公司生產(chǎn)的橘紅丸、哈藥集團世一堂制藥廠生產(chǎn)的金貝痰咳清顆粒等5種藥品中均檢出了一定的硫磺成分，含量從0.6%到0.1%不等。不過，對于這樣的檢測結果，涉事的東北某制藥企業(yè)負責人并不認可。

　　“誰檢測的?是國家官方的嗎?第三方檢測機構具有權威性嗎?依照什么標準啊?如果沒有標準說那些有什么用啊?”藥企負責人說。

　　陳先生與白某一起從事中藥材生意多年，并參與了這次的藥品檢驗。據(jù)他介紹，為白某提供檢測的西安國聯(lián)質(zhì)檢公司確實不是我國官方醫(yī)藥檢測機構，但選擇這樣一家檢測機構實屬無奈。

　　“(地方)這邊很多的藥監(jiān)局都檢測不了，一說就會讓你找相關部門開文件，好多好多事兒。咱們一個普通老百姓，也弄不了那個。我們上北京去，他說讓找在藥檢部門買標準品，拿著那個才能檢測。我們?nèi)ベI，也買不出來。他說這個不針對個人，只針對單位，只有寄手續(xù)，才能拿出來。”陳先生表示。

　　記者曾嘗試聯(lián)系北京市藥品檢驗所、中國食品藥品檢定研究院等官方檢測機構對藥品進行含硫量檢測，但均未獲成功，這也從側面印證了陳先生的說法。

　　盡管的結果有待官方進一步確認，但陳先生認為，這份檢測的數(shù)據(jù)有一定說服力。之所以有這樣的信心，源于他對當?shù)刂兴幉氖袌龅牧私狻?/p>

　　陳先生表示，國家倡導不讓用硫磺熏，因為硫磺有害!所以干中藥材都是加工無硫的。后來弄的都沒發(fā)做了，因為這邊都是有硫的。當?shù)剡@邊標語都寫著，用硫磺熏可能會硫磺超標啊什么，大家都知道。同事拿著藥品去西安那邊檢測，結果都是超標的。

　　陳先生說，上述藥品成分中均含有浙貝這一中藥材原料，這可能是造成藥品含硫量較大的原因。安徽亳州的張先生從事中藥材生意已經(jīng)十多年，他透露，目前在中藥材市場上，的確有不少用硫磺熏蒸的浙貝在銷售，熏蒸的目的之一是為了美觀、防蟲、防霉。

　　張先生稱，不薰，貨難放、難加工，難曬，費工費時費料，還得費成本，稍微用點硫磺，它一薰，還好晾曬，這個差別。

　　據(jù)業(yè)內(nèi)人士介紹，硫磺熏蒸本是一種傳統(tǒng)的中藥材加工炮制方法，但近些年，一些不法商販對中藥材過度、超量進行熏蒸來謀取暴利。在價格上，目前每公斤含硫浙貝的價格要比無硫浙貝便宜20元左右。除了成本因素以外，成品藥硫磺含量國家標準的空白，也導致這一現(xiàn)象無法得到有力監(jiān)管。

　　河南南陽市一家醫(yī)院中藥房工作人員告訴記者，每年冬季是浙貝的使用旺季，除了成本方面的考慮，成品藥硫磺含量標準的空白，也讓含硫中藥材進入藥廠成為可能。

　　藥房工作人員表示，中成藥沒有要求，廠家就打擦邊球，他們一進就幾十噸，一公斤幾十塊錢，一噸下來省多少錢。估計三分之二都是熏蒸的，大量的使用，超標的使用，達到五六百毫克一公斤。

　　目前，我國對硫磺作為食品添加劑在食品和中藥材及其飲片中的殘留量均作了明確限制，但并沒有對成品藥的硫磺含量作出規(guī)定。在白某提供的檢測中，上述藥品硫磺含量檢測的依據(jù)也是食品安全國家標準中硫磺含量的檢測標準，檢測機構參照了該標準規(guī)定的檢測方法。

　　中國中藥協(xié)會中藥材市場專業(yè)委員會咸勝表示，中藥材的過度熏蒸不僅對用藥者健康構成威脅，還可能影響藥效。在國家沒有出臺成品藥的硫磺含量標準時，應該加強源頭管控，加大對中藥材生產(chǎn)、流通環(huán)節(jié)的整治力度。

　　咸勝表示，硫磺熏蒸主要是從初加工這一道開始，因為初加工這第一道要不把握好，后面就無從談起了。本身現(xiàn)在中藥材市場就是處于小、散、亂的狀態(tài)，國家已經(jīng)有相關的政策，但我們的監(jiān)管、執(zhí)行是不是跟上?再一個，行業(yè)協(xié)會一直在針對中藥材質(zhì)量制定行業(yè)標準，如果全國都能普遍使用綠色加工來代替?zhèn)鹘y(tǒng)的硫磺熏蒸，可能就能徹底轉變中藥材原材料含硫的問題。

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