“十四五”國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃“前沿生物技術(shù)”重點(diǎn)專項(xiàng)“危重遺傳疾病篩選及治療關(guān)鍵技術(shù)開發(fā)和應(yīng)用”項(xiàng)目啟動(dòng)會(huì)暨危重遺傳病精準(zhǔn)診療創(chuàng)新論壇

　　中國生物技術(shù)發(fā)展中心田金強(qiáng)處長、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究所-北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院基礎(chǔ)學(xué)院醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)系主任兼哈爾濱醫(yī)科大學(xué)黨委書記張學(xué)院士、安徽醫(yī)科大學(xué)校長翁建平教授、復(fù)旦大學(xué)腦科學(xué)研究院院長馬蘭院士、復(fù)旦大學(xué)科學(xué)技術(shù)研究院院長彭慧勝院士出席項(xiàng)目啟動(dòng)會(huì)和創(chuàng)新論壇。復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院翟曉文副院長和復(fù)旦大學(xué)上海醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)科研處孫學(xué)會(huì)副處長共同主持項(xiàng)目啟動(dòng)會(huì)和創(chuàng)新論壇。

　　田金強(qiáng)處長對(duì)項(xiàng)目的啟動(dòng)會(huì)召開和創(chuàng)新論壇的成功舉辦表示熱烈祝賀，并對(duì)未來該領(lǐng)域創(chuàng)新發(fā)展提出殷切期望，強(qiáng)調(diào)項(xiàng)目組要注重科研成果轉(zhuǎn)化，共同推進(jìn)我國危重遺傳疾病防治事業(yè)取得新突破。

　　該項(xiàng)目復(fù)旦大學(xué)作為項(xiàng)目單位，聯(lián)合中國科學(xué)院遺傳與發(fā)育生物學(xué)研究所、中國科學(xué)院動(dòng)物研究所、四川大學(xué)、北京大學(xué)第一醫(yī)院、中國科學(xué)院深圳先進(jìn)技術(shù)研究院、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院阜外醫(yī)院、哈爾濱醫(yī)科大學(xué)、四川至善唯新生物科技有限公司、神州醫(yī)療科技有限公司等，共10家單位共同完成項(xiàng)目實(shí)施任務(wù)。

　　項(xiàng)目跟蹤專家南方醫(yī)科大學(xué)寧云山教授、中國科學(xué)院深圳先進(jìn)技術(shù)研究院徐富強(qiáng)教授、中國科學(xué)院上海藥物研究所楊輝研究員、中國人民陸軍軍醫(yī)大學(xué)梅峰教授、北京大學(xué)第一醫(yī)院姜玉武教授、暨南大學(xué)曲宜波教授、南京大學(xué)張峰青年研究員、湖南師范大學(xué)羅宜孝教授、浙江中醫(yī)藥大學(xué)劉翠清教授、復(fù)旦大學(xué)凌晨教授、董瑞教授、王罡琦青年研究員以及來自全國危重遺傳病學(xué)相關(guān)研究領(lǐng)域的專家學(xué)者們出席項(xiàng)目啟動(dòng)會(huì)和創(chuàng)新論壇并給予深度專業(yè)指導(dǎo)。

　　“危重遺傳疾病篩選及治療關(guān)鍵技術(shù)開發(fā)和應(yīng)用”項(xiàng)目旨在針對(duì)當(dāng)前技術(shù)瓶頸，整合國內(nèi)多種先進(jìn)技術(shù)，重點(diǎn)圍繞神經(jīng)肌肉、腎臟、心臟等危kaiyun平臺(tái)官網(wǎng)登錄 開云網(wǎng)站重遺傳性疾病，構(gòu)建針對(duì)潛在基因變異位點(diǎn)的高效新型高通量篩選體系，開發(fā)自主創(chuàng)新、高效靶向的基因治療體系，并結(jié)合能充分模擬危重遺傳疾病表型的模式動(dòng)物進(jìn)行臨床前試驗(yàn)，最終通過安全有效且符合倫理的臨床試驗(yàn)，得出安全有效且便于推廣的臨床基因治療策略。

　　項(xiàng)目負(fù)責(zé)人復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院院長王藝教授、課題負(fù)責(zé)人中國科學(xué)院遺傳與發(fā)育生物學(xué)研究所許執(zhí)恒研究員、中國科學(xué)院動(dòng)物研究所鄭瑚研究員、四川大學(xué)楊陽教授、北京大學(xué)第一醫(yī)院吳曄教授先后匯報(bào)課題實(shí)施方案。復(fù)旦大學(xué)上海醫(yī)學(xué)院財(cái)務(wù)辦公室秦筱副主任就重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃資金管理要點(diǎn)進(jìn)行詳細(xì)介紹。與會(huì)專家在聽取匯報(bào)后，對(duì)項(xiàng)目的邏輯性、方案合理性以及臨床意義給予高度評(píng)價(jià)，并就技術(shù)路線優(yōu)化、臨床轉(zhuǎn)化路徑等提出建設(shè)性意見。

　　危重遺傳病精準(zhǔn)診療創(chuàng)新論壇環(huán)節(jié)，來自臨床醫(yī)學(xué)、遺傳學(xué)、生物學(xué)等多個(gè)領(lǐng)域的十余位專家學(xué)者分享了最新研究成果與診療策略。翁建平教授回顧了糖尿病精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)十年進(jìn)展；舒易來教授了先天性耳聾基因治療從實(shí)驗(yàn)室到臨床的轉(zhuǎn)化經(jīng)驗(yàn)；翟曉文教授對(duì)比分析了干細(xì)胞移植與基因治療在危重遺傳病中的適應(yīng)癥選擇與療效差異；屠潔教授揭示了情緒穩(wěn)態(tài)調(diào)控的神經(jīng)和腦一體互作機(jī)制；楊輝研究員探討了兒童罕見病的基因治療；劉翠清教授解析了環(huán)境驅(qū)動(dòng)代謝損傷的轉(zhuǎn)化研究；羅宜孝教授提出適應(yīng)性社會(huì)防御策略的神經(jīng)回路和代謝基礎(chǔ)；張峰教授深入探討了表觀轉(zhuǎn)錄組調(diào)控在神經(jīng)發(fā)育中的關(guān)鍵作用；董瑞教授從發(fā)育生物學(xué)角度闡明了神經(jīng)嵴譜系疾病的共性治療靶點(diǎn)篩選策略；周年偉教授展示了基因心超在遺傳性心血管病診療中的臨床應(yīng)用價(jià)值；王罡琦研究員了腎臟類器官模型構(gòu)建及其在遺傳性腎病研究中的應(yīng)用。論壇最后，各位專家就干細(xì)胞治療、基因編輯遞送技術(shù)、類器官模型等前沿方向進(jìn)行了深入交流，為項(xiàng)目開展提供了重要參考。

　　此次啟動(dòng)會(huì)的成功召開，將加強(qiáng)項(xiàng)目團(tuán)隊(duì)的凝聚力，整合團(tuán)隊(duì)的實(shí)施進(jìn)展，推動(dòng)“危重遺傳疾病篩選及治療關(guān)鍵技術(shù)開發(fā)和應(yīng)用”項(xiàng)目順利實(shí)施。

　　通過論壇的跨學(xué)科對(duì)話，不僅呈現(xiàn)了危重遺傳病從基礎(chǔ)到臨床的全鏈條研究及應(yīng)用，更凸顯了基因治療、干細(xì)胞技術(shù)、類器官模型等前沿手段的轉(zhuǎn)化潛力，為加速精準(zhǔn)診療落地注入強(qiáng)勁動(dòng)力。項(xiàng)目組將以此次啟動(dòng)會(huì)為契機(jī)，通過多學(xué)科團(tuán)隊(duì)的協(xié)同攻關(guān)和不懈努力，致力于構(gòu)建國際領(lǐng)先的遺傳病精準(zhǔn)診療技術(shù)體系，在基因治療、高通量篩選、模式動(dòng)物研究等關(guān)鍵領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)重大突破，持續(xù)產(chǎn)出具有國際影響力的標(biāo)志性成果，全面提升我國在危重遺傳疾病診療領(lǐng)域的自主創(chuàng)新能力。返回搜狐，查看更多