據(jù)不完全統(tǒng)計，2025 年共披露 13 起融資事件，總金額超過了 30 億元。

　　從已披露的重大交易來看，全球范圍內(nèi)至少有 20 余起較為明確的 BD 交易，涉及跨國藥企與生物技術公司的合作、技術平臺授權、管線引進等多種形式。（表 2）

　　驅(qū)動增長的核心邏輯正在演變：小核酸的成功已不再局限于罕見病，而是在心血管、代謝等患者基數(shù)龐大的常見病領域獲得了關鍵性商業(yè)化驗證。

　　其中，最炙手可熱的增長點無疑是「減肥」賽道。當 GLP-1 類藥物以「抑制食欲」風靡全球時，小核酸則瞄準了更上游的代謝調(diào)控基因（如 GPR75、GCGR 等），試圖實現(xiàn)從「被動節(jié)食」到「主動調(diào)節(jié)」的機制躍遷。這不僅有望帶來更持久的療效（如每年僅需數(shù)次注射），也可能具備更優(yōu)的安全性，使其成為 GLP-1 之后，下一代減重療法最有力的競爭者。

　　這意味著，小核酸的戰(zhàn)場已從遺傳病因明確的罕見病，全面擴展至擁有億萬級患者的常見病市場，其商業(yè)天花板被顯著抬高。弗若斯特沙利文的預測也印證了這一廣闊前景：全球小核酸市場規(guī)模預計將以 21.6% 的年復合增長率，從 2029 年的 206 億美元躍升至 2034 年的 549 億美元。

　　2026 年 1 月 9 日，國內(nèi)小核酸龍頭瑞博生物正式登陸港交所，在新年伊始為全球小核酸賽道又加了第一把火。

　　以 GalNAc 為代表的遞送技術，實現(xiàn)了每年僅需數(shù)次注射的長效治療方案，徹底重構(gòu)了慢性病的管理模式。而其「可編程」特性，使得針對不同靶點的藥物開發(fā)如同設計軟件，極大拓展了成藥邊界。整個賽道正快速從「小而精」的罕見病領域，沖向「大而廣」的常見病藍海。

　　不過，作為審慎的觀察者，我們或許不宜過度樂觀。一個現(xiàn)實的問題是：2025 年小核酸藥物融資如此火熱，但最終能獨立存活的公司會有多少？

　　我們可以用一個比喻來理解：這好比一場前景無比誘人，但路途極其艱險的「淘金熱」。

　　「技術成熟、前景明確」，如同那片已被證實蘊藏黃金的新大陸，先驅(qū)者（如 Alnylam、Ionis）帶回的財富吸引了無數(shù)探險家（初創(chuàng)公司）與投資人。

　　「極高的技術、臨床與商業(yè)化壁壘」，則是橫亙在前的險峻山川與未知險境，并非所有啟程者都能安然抵達。

　　最終能作為獨立公司存活下來的將是極少數(shù)，但整個賽道會誕生一批重磅產(chǎn)品，行業(yè)會通過「并購整合」的方式實現(xiàn)價值，活下來的「玩家」會比活下來的「公司」多得多。

　　小核酸藥物領域雖然前景廣闊，但壁壘極高，主要集中在以下幾個方面，這些也是初創(chuàng)公司的「生死關」：

　　2 遞送系統(tǒng)技術：這是最核心的瓶頸。如何將藥物精準、高效、安全地遞送到目標組織（除了肝臟以外）？比如中樞神經(jīng)、肌肉、腫瘤、肺部等。擁有獨特且經(jīng)過驗證的遞送平臺是最大的護城河。

　　3 規(guī)?；a(chǎn)工藝：從實驗室的毫克級到商業(yè)化的公斤級，生產(chǎn)成本和質(zhì)量控制是巨大的挑戰(zhàn)。

　　kaiyun開云

　　1 適應癥選擇：大部分初創(chuàng)公司從罕見的遺傳病切入，因為路徑清晰、臨床成功率相對高。但罕見病市場天花板低，需要極高的定價。要想成為平臺型公司，必須向常見?。ㄈ缧难?、代謝性疾病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾?。┩卣?，而這其中的臨床開發(fā)復雜度、成本和競爭呈指數(shù)級上升。

　　2 安全性問題：雖然技術已進步，但寡核苷酸的脫靶效應、肝毒性、血小板減少等潛在風險仍需在更大規(guī)模的臨床試驗中密切監(jiān)控。

　　1 市場準入與定價：對于天價罕見病藥物，如何與各國醫(yī)保系統(tǒng)談判、實現(xiàn)藥物可及性是巨大挑戰(zhàn)。對于常見病藥物，則需要強大的市場營銷和銷售團隊，這是絕大多數(shù) Biotech 公司不具備的。

　　2 生產(chǎn)與供應鏈：建立符合全球標準的商業(yè)化生產(chǎn)基地和供應鏈，需要巨額資本投入。

　　對于大多數(shù)只有一兩個在研管線的初創(chuàng)公司來說，很難跨越以上所有壁壘。 它們很可能在以下階段被淘汰：

　　臨床 III 期及以后：即使成功上市，也可能因為商業(yè)化能力不足，無法產(chǎn)生預期回報，最終被大藥企收購。

　　例如Ionis Pharmaceuticals & Alnylam Pharmaceuticals：作為行業(yè)開創(chuàng)者，它們擁有最深厚的專利池、技術平臺和豐富的產(chǎn)品管線，已經(jīng)從 Biotech 成功轉(zhuǎn)型為 Biopharma。它們是「活下來」并可能成為巨頭的最有力候選者。

　　比如在肝外遞送（如 LNP、GalNAc 以外的技術）取得突破性進展的公司，其平臺價值極高。

　　那些聚焦于經(jīng)過驗證的、但存在未滿足臨床需求的重大疾病領域（如阿爾茨海默癥、高血壓、某些腫瘤），并且臨床數(shù)據(jù)非常亮眼的公司。即使技術平臺不一定是最頂尖的，但突出的臨床價值本身就是最強的生存保障。

　　這是絕大多數(shù)初創(chuàng)公司最現(xiàn)實的「善終」方式。對于 Big Pharma 而言，收購是快速切入這一前沿領域的最佳策略。2025 年的融資熱潮，其更深層的意義在于為未來的并購市場孵化和篩選潛在的收購目標 —— 資本正在資助一批有潛力的「選手」，讓它們跑到足以被巨頭看中的位置。

　　2-3 家像 Ionis、Alnylam 這樣的平臺型公司，它們通過自研、合作和并購持續(xù)擴大生態(tài)。

　　輝瑞、諾華、羅氏、阿斯利康等通過收購或深度合作，將小核酸藥物納入其龐大的產(chǎn)品矩陣中。

　　一些公司可能在某個特定技術或疾病領域（如中樞神經(jīng)遞送、局部給藥等）做到極致，成為小而美的公司，或者被寡頭/巨頭收購。

　　當前融資火熱中的大部分公司，其最終價值將體現(xiàn)在其臨床數(shù)據(jù)上，成功者被收購，失敗者消散。它們是推動整個行業(yè)技術進步的「燃料」。

　　在 2025 年獲得融資的眾多小核酸藥物公司中，最終能作為獨立上市公司存活并發(fā)展壯大的，可能不到 10%。

　　但是，這絕不意味著賽道是泡沫。相反，這正是高科技生物醫(yī)藥領域發(fā)展的典型路徑：

　　「融資熱潮 → 百花齊放、充分競爭 → 優(yōu)勝劣汰、并購整合 → 少數(shù)巨頭+成熟生態(tài)」

　　大量的資本涌入，正是在為這種「創(chuàng)造性破壞」過程提供動力。最終，會有多個源自這些公司的小核酸藥物成功上市，造福全球患者，而資本也會通過并購和少數(shù)成功案例獲得回報。

　　所以，我們不必為「公司」的存活數(shù)量而焦慮，更應該關注哪些「技術」和「產(chǎn)品」能夠最終勝出。返回搜狐，查看更多