你是否聽(tīng)說(shuō)過(guò)強(qiáng)直性肌營(yíng)養(yǎng)不良（DM1）？這種罕見(jiàn)的遺傳病對(duì)患者的生活造成了極大的影響，而最近，一款針對(duì)DM1的新藥SRP-1003的臨床進(jìn)展讓人們看到了新的希望。11月24日，Sarepta Therapeutics宣布其在研siRNA藥物SRP-1003獲得了藥物安全委員會(huì)的積極評(píng)估，并且成功完成了第三隊(duì)列患者的入組。這一里程碑事件不僅觸發(fā)了合作方Arrowhead Pharmaceuticals支付2億美元的里程碑款項(xiàng)，還讓Sarepta的股價(jià)在開(kāi)盤(pán)后上漲了5%。

　　SRP-1003的臨床試驗(yàn)?zāi)壳罢幱?/2期階段，旨在為DM1患者提供新的治療選擇。根據(jù)Sarepta的最新披露，前兩個(gè)劑量組（1.5mg/kg、3mg/kg）已順利完成試驗(yàn)，第三劑量組（4.5mg/kg）剛剛實(shí)現(xiàn)滿員入組。更令人振奮的是，藥物安全委員會(huì)對(duì)試驗(yàn)數(shù)據(jù)給予了積極的反饋，允許Sarepta繼續(xù)啟動(dòng)更多劑量遞增組，這意味著SRP-1003的研發(fā)進(jìn)展正在加速。

　　DM1的治療選擇一直有限，藥物的安全性問(wèn)題更是讓許多候選藥物進(jìn)展緩慢。分析師指出，過(guò)去多個(gè)DM1候選藥物因安全問(wèn)題而遭遇挫折，這次SRP-1003的安全更新無(wú)疑為整個(gè)項(xiàng)目增添了信心。藥物的靶向性是關(guān)鍵，而SRP-1003采用了Arrowhead獨(dú)有的骨骼肌靶向平臺(tái)TRiM，這將直接影響藥物的安全性和有效性。

　　Sarepta與Arrowhead的合作背景也值得關(guān)注。去年，兩家公司達(dá)成了重磅合作協(xié)議，Sarepta以5億美元的首付和額外的里程碑付款購(gòu)買了Arrowhead旗下多個(gè)研發(fā)項(xiàng)目的權(quán)益。隨著SRP-1003的進(jìn)展，Arrowhead將再次獲得一筆可觀的資金，這對(duì)雙方的深度合作將產(chǎn)生積極影響。

　　對(duì)于Sarepta而言，SRP-1003的積極進(jìn)展正值其從基因療法低谷中復(fù)蘇的關(guān)鍵時(shí)刻。該公司在經(jīng)歷了多次挑戰(zhàn)后，明確將siRNA作為未來(lái)的核心方向。SRP-1003的安全性和療效進(jìn)展不僅提升了投資者的信心，也為DM1患者帶來(lái)了新的希望。隨著臨床試驗(yàn)的深入，SRP-1003有望成為DM1領(lǐng)域開(kāi)云kaiyun的重要候選藥物，改變患者的生活和治療選擇。

　　總開(kāi)云kaiyun的來(lái)說(shuō)，SRP-1003的臨床進(jìn)展標(biāo)志著DM1治療領(lǐng)域的一個(gè)重大突破。對(duì)于許多患者來(lái)說(shuō)，這款新藥的研發(fā)不僅是科學(xué)技術(shù)的進(jìn)步，更是生活質(zhì)量提升的希望。希望未來(lái)能夠有更多的研究和創(chuàng)新，幫助更多DM1患者走出困境，迎來(lái)健康的明天。返回搜狐，查看更多